25.10.2020

Можно ли использовать генную терапию для борьбы с вирусом СПИДа?

Можно ли использовать генную терапию для борьбы с вирусом СПИДа?
                На этой фотографии 26 января 2018 года Мэтт Чаппелл (справа) проверен доктором Кристофером Шисслом во время посещения медицинского центра в Сан-Франциско. Более десяти лет сильнейшие лекарства от СПИДа не могли полностью контролировать ВИЧ-инфекцию Чаппелла. Теперь его тело делает это самостоятельно, благодаря первым экспериментам по редактированию генов на людях. (AP Photo/Jeff Chiu)

Более десяти лет сильнейшие лекарства от СПИДа не могли полностью контролировать ВИЧ-инфекцию Мэтта Чаппелла. Теперь его тело контролирует его самостоятельно, и исследователи пытаются усовершенствовать редактирование генов, которое сделало это возможным.
                                                                                       

Ученые удалили некоторые из его клеток крови, отключили ген, чтобы помочь им противостоять ВИЧ, и вернули ему эти «отредактированные» клетки в 2014 году. До сих пор это дало человеку из Сан-Франциско лучшее лекарство от лечения.

«Я не принимал лекарств в течение трех с половиной лет», — сказал он. Он даже смог держать вирус под контролем, несмотря на лечение рака в прошлом году, которое облагало налогом его иммунную систему.

Чаппеллу повезло, хотя. Лишь немногие из 100 других участников этих экспериментов смогли отказаться от лекарств от ВИЧ в течение пары лет; остальным все еще нужны лекарства для подавления ВИЧ.

Теперь исследователи считают, что могут улучшить лечение и пытаются снова бороться с ВИЧ, проводя лечение ДНК. Новые исследования, чтобы проверить эти измененные подходы на людях, находятся в стадии реализации.

«Методы генной терапии значительно продвинулись», — сказал доктор Отто Ян из Института СПИДа в Калифорнийском университете в Лос-Анджелесе. «Многие думают, что сейчас самое время вернуться».

Среди них доктор Энтони Фаучи, директор Национального института аллергии и инфекционных заболеваний, который финансирует некоторые из новых исследований. Он не думает, что техника станет распространенной, потому что миллионы людей преуспевают в существующих методах лечения. Но он говорит, что это может помочь тем, кто не может легко контролировать вирус, и его следует проводить, потому что он обладает потенциалом для излечения.


            Может ли генная терапия использоваться для борьбы с вирусом СПИДа?
                На этой фотографии 26 января 2018 года Мэтт Чаппелл (слева) беседует с доктором Кристофером Шисслом во время встречи в медицинском центре в Сан-Франциско. Более десяти лет сильнейшие лекарства от СПИДа не могли полностью контролировать ВИЧ-инфекцию Чаппелла. Теперь его тело делает это самостоятельно, благодаря первым экспериментам по редактированию генов на людях. (AP Photo/Jeff Chiu)

«Это очень смелые, инновационные методы, в основном для того, чтобы пытаться вылечить людей», — сказал он. «Стоит попробовать, потому что наука там».

ОДНО МУЖСКОЕ ЛЕЧЕНИЕ НАДЕЕТСЯ НАДЕЖДОЙ

Известно, что только один человек был излечен от ВИЧ-инфекции — человек, которому десять лет назад была пересажена клетка от донора с естественным иммунитетом к вирусу. У донора не было общего гена, который делает доступным ВИЧ-инфекцию для заражения Т-клеток, солдат иммунной системы в крови.

Пересадка дала получателю такую ​​защиту, но подобные процедуры слишком рискованны и непрактичны для широкого использования. Ученые пытаются найти способ создать подобный иммунитет, изменяя некоторые из собственных клеток пациента. Они используют инструмент редактирования генов, называемый нуклеазой цинкового пальца, который разрезает ДНК в определенном месте, чтобы отключить ген входа ВИЧ.

Калифорнийская компания, которая производит инструмент для редактирования, Sangamo Therapeutics, спонсировала первые исследования.

            Может ли генная терапия использоваться для борьбы с вирусом СПИДа?
                На этой фотографии 26 января 2018 года Мэтт Чаппелл (справа) беседует с доктором Кристофером Шисслом во время встречи в медицинском центре в Сан-Франциско. Более десяти лет сильнейшие лекарства от СПИДа не могли полностью контролировать ВИЧ-инфекцию Чаппелла. Теперь его тело делает это самостоятельно, благодаря первым экспериментам по редактированию генов на людях. (AP Photo/Jeff Chiu)

«Это сработало, Т-клетки были отредактированы», — сказал президент Сангамо, доктор Сэнди Макрэй. Но это не сработало достаточно хорошо: измененные Т-клетки были в меньшинстве по сравнению с Т-клетками, которые не были изменены и все еще могли быть заражены.

Теперь доктор Джон Зайя из исследовательского центра в Дуарте, штат Калифорния, из города Хоуп, пытается сделать это с изюминкой. Он использует стволовые клетки крови — родительские клетки, которые производят много других. По словам Зайи, как только стволовая клетка будет изменена, выгода должна размножаться и длиться дольше.

СЕРЕБРЯНАЯ ПОДКЛАДКА

Хотя первые эксперименты по редактированию генов были разочаровывающими, была серебряная подкладка. В этих исследованиях количество пациентов, в которых ВИЧ скрывался в состоянии покоя — так называемом резервуаре молчаливой болезни, значительно уменьшилось.

В Университете Case Western Reserve в Кливленде доктор Рафик-Пьер Секали пытается извлечь выгоду из этого снижения. В его исследовании будет предпринята попытка того же редактирования генов — отключение гена, вызывающего проникновение ВИЧ-инфекции, — в то время как пациенты будут принимать сильные противовирусные препараты не менее года, прежде чем прекратить их.

Можно ли использовать генную терапию для борьбы с вирусом СПИДа?
                В этот вторник, 23 января 2018 года, Джеймс Райли, эксперт по ВИЧ и генной терапии в Университете Пенсильвании, позирует фотографу в Филадельфии. Генная терапия выиграла некоторые редкие заболевания крови и даже форму слепоты. Теперь ученые пытаются найти более распространенного врага, ВИЧ, вирус, вызывающий СПИД. (AP Photo/Matt Rourke)

«Пока мы не сможем избавиться от этого резервуара, мы никогда не сможем прекратить лечение», — объяснил он.

Надежда состоит в том, что лекарства плюс измененные клетки будут сбивать вирус и уменьшать резервуар до такой степени, что организм сам сможет контролировать любое остаточное заболевание, как это делает Чеппелл.

ЗАЩИТА И АТАКА

Ученые из Пенсильванского университета пробуют подход, состоящий из двух частей: помимо уничтожения гена для входа ВИЧ, они добавляют ген, который помогает Т-клеткам распознавать и убивать ВИЧ. Эта вторая часть называется CAR-T-терапией, одобренной в прошлом году для лечения рака.

Лидер нового исследования, ученый Джеймс Райли, воодушевлен тем, что некоторые пациенты в Пенне, которые были в ранних исследованиях, в течение почти года подавляли ВИЧ без наркотиков.

            Может ли генная терапия использоваться для борьбы с вирусом СПИДа?
                В этот вторник, 23 января 2018 года, Джеймс Райли, эксперт по ВИЧ и генной терапии в Университете Пенсильвании, выступает во время интервью в Филадельфии. Генная терапия выиграла некоторые редкие заболевания крови и даже форму слепоты. Теперь ученые пытаются найти более распространенного врага, ВИЧ, вирус, вызывающий СПИД. (AP Photo/Matt Rourke)

«Вы никогда не узнаете, что они больны», хотя вирус все еще можно обнаружить, сказал Райли. «В какой-то момент у вас будет уверенность, что он не вернется».

Доктор Чаппелла, Кристофер Шиссл из One Medical, медицинской клиники в Сан-Франциско, надеется, что это верно и для Чаппелла. Несмотря на то, что сейчас у него все хорошо, у Чаппела появляются признаки того, что его иммунная система ослабевает, сказал Шиссл.

Чаппелл настроен оптимистично и считает, что генная терапия в конечном итоге обеспечит долгосрочное решение.

«Если мы собираемся вылечить ВИЧ, — сказал он, — так оно и будет»./p>

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *